درمان یك بیماری گربه ها با كمك ژن درمانی
با فناوری: یك جهش ژنتیكی به تنهایی با تاثیر بر سیستم های مختلف بدن موجب ایجاد اختلالاتی در بدن میشود حال طی این مطالعه پژوهشگران با كمك ژن درمانی توانسته اند یك بیماری كه در بدن برخی گربه ها ایجاد می شود را درمان كنند.
به گزارش با فناوری به نقل از ایسنا، بعنوان مثال بیماری های ذخیره ای لیزوزومال به سبب جهش های منفرد که بر تولید آنزیم های مهم و ضروری برای متابولیزه شدن مولکول های بزرگ در سلول ها تأثیر می گذارد، ایجاد می شوند. این اختلالات بر روی ارگان های مختلفی همچون مغز اثر می گذارد و موجب کم توانی ذهنی در درجات مختلف می شود. بیماری های ذخیره ای لیزوزومال(Lysosomal storage disease) حدود پنجاه بیماری نادر ارثی هستند که اشکالات متابولیکی در عملکرد لیزوزوم ها(یک اندامک داخل سلولی) وجود دارد.
ژن درمانی یک راه درمانی نوید بخش برای بهبود این وضعیت شمرده می شود اما مکانیسم محافظتی مغز که سد خونی مغزی است، یک چالش بزرگ برای محققانی است که برای بهبود این بیماری تلاش نموده اند.
در مطالعه جدیدی که در مجله "Brain" انتشار یافته است، تیمی از پژوهشگران دانشگاه پنسیلوانیا(University of Pennsylvania) به سرپرستی "جان اچ. ولف"(John H. Wolfe) با موفقیت از بستر ژن درمانی برای اصلاح کامل نقایص مغز یک حیوان مبتلا به بیماری ژنتیکی انسانی استفاده کردند.
ولف در این زمینه اظهار داشت: این نخستین آزمایش بر روی یک پستاندار با مغز بزرگ دارای بیماری ژنتیکی انسانی است که دارای ناتوانی ذهنی بعنوان قسمتی از سندرم انسانی است که ما توانسته ایم بیوشیمی و ضایعات پاتولوژیک کل مغز آنرا اصلاح نماییم.
ولف سال ها روی مدلهای حیوانی که مبتلا به بیماری های ژنتیکی انسان که بر روی مغز تاثیر می گذارد بوده اند کار کرده است. از ژن درمانی و ابزار "وکتور ویروسی" می توان برای تهیه نسخه طبیعی یک ژن جهش یافته برای تصحیح یک بیماری استفاده نمود.
طی این مطالعه ولف و سایر دانشمندان تمرکز خودرا برای درمان بیماری های عصبی که جوندگان به آن مبتلا بودند، قرار دادند. با این وجود استفاده از همان درمان بر حیوانات پستاندار دارای مغز بسیار بزرگتر چندان کارآمد نبود و تنها با این درمان قادر به ایجاد اصلاحات جزئی در مغز این حیوانات بودند.
ولف اظهار داشت: از ۱۰ سال قبل که بر روی این مساله کار می کنم بسیار هیجان زده ام و می دانم که وکتورهای خاصی می توانند به سدخونی مغزی تزریق شده و سپس به مغز وارد شوند.
سد خونی مغزی یا در اصطلاح پزشکی(BBB) محدودهٔ جداکننده بین مایع برون سلولی مغز در سیستم اعصاب مرکزی و جریان خون گردشی در بدن است بطوریکه اگر مواد رنگی به درون خون تزریق شود می توان مشاهده کرد که از این ماده درون مغز اثری دیده نمی گردد. این پرده یا سد از مویرگ های ویژه تشکیل شده که بر خلاف ساختار عادی در مویرگ ها دارای منافذ معمول نبوده و اتصال بین سلولی در آنها از نوع اتصال محکم است و در نتیجه خیلی از ملکول ها و ریز ملکول ها و همین طور باکتری ها قادر به گذشتن از آن ها(از طریق انتشار) و رسیدن به مایع مغزی نخاعی در مغز نیستند.
در صورتیکه دانشمندان نشان داده اند که این روش های درمانی می توانند لطمه شناسی مغز موش ها را معکوس کنند، قضاوت در مورد اینکه این درمان ها چه تأثیری بر روی انسان های بیمار خواهد داشت دشوار است، برای اینکه جوندگان دارای قشر مغزی بسیار کوچکتر از پستانداران بزرگتر مانند انسان هستند.
در این مطالعه پژوهشگران از گربه ها که ساختار مغزی آنها تا حدودی شبیه به انسان ها است برای ارزیابی اثربخشی یک درمان تصحیح کننده ژن برای درمان یکی از انواع بیماری های ذخیره ای لیزوزومال به نام "آلفا مانوزیدوز" که بطور طبیعی در گربه ها رخ می دهد، استفاده کردند.
این بیماری به سبب ژن جهش یافته آلفا مانوزیدوز رخ می دهد. پژوهشگران با اصلاح تکنیک تحویل ژن طی کار، وکتور خاصی را انتخاب کردند که نشان داد این وکتور در موش ها قادر به عبور از سد خونی مغزی برای رسیدن به مکان های مختلف مغز هستند. آنها سپس وکتور حاوی ژن مذکور را به مغز گربه ها تزریق کردند. چند هفته بعد، آنها توانستند شواهدی پیدا کنند که ژن تصحیح شده در قسمت های مختلف مغز همچون قشر مغز، هیپوکامپ و مغز میانی توزیع شده است. سرانجام پژوهشگران با بهره گیری از دوز کم یا زیاد وکتور، درمان را در گربه های مبتلا به آلفا مانوزیدوز ارزیابی کردند و شاهد بهبود علایم عصبی این حیوانات و طولانی تر شدن عمر آنها شدند.
ولف در ادامه اظهار داشت: این پیشرفت بزرگ است. قبل از این هیچ کس نتوانسته است کل مغز حیوانی که دارای مغز بزرگ است را درمان کند. امیدواریم که این امر به کاربردهای بالینی در انسان نیز منجر شود. اینها پیشرفت های شایان توجهی هستند اما به آزمایشات بیشتری نیاز است.
نگاهی که پژوهشگران توسعه داده اند ممکنست برای معالجه خیلی از بیماری های دیگر که بر کل سیستم عصبی مرکزی تأثیر می گذارند بکار رود.
منبع: با فناوری
این مطلب را می پسندید؟
(1)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب